Autor: Judita Bednářová
Publikováno: 18.6.2025


Alzheimerova choroba je nejčastější příčinou demence a celosvětovým strašákem moderní medicíny. Desetiletí byla považována za jednosměrnou jízdenku do temnoty, proti které měli lékaři v rukou jen velmi slabé zbraně. Poslední roky však přinášejí zásadní zlom. Věda poprvé v historii nepopisuje jen symptomy, ale začíná útočit na samotnou podstatu nepřítele. Aby vzpomínky už nemizely…

„Černá skříňka“ vydala své tajemství

Abychom pochopili, s čím vědci v současnosti bojují, musíme se podívat do nitra neuronů a na peptid zvaný beta-amyloid. Jde o protein, jenž mimo buňky vytváří plaky nalezené v mozku pacientů s Alzheimerovou chorobou. Občas bývají tyto plaky přirovnávány k uhelnému mouru, který zanese jemné spoje mezi neurony a přeruší komunikaci.

A pak je tu tzv. tau-protein. Bílkovina, která se naopak hromadí uvnitř samotných buněk a tvoří jakási klubka. Za normálních okolností představuje kostru neuronu, ale v případě onemocnění svou pozitivní funkci ztrácí. Pokud beta-amyloid představuje zanesené spoje, tau-protein bývá připodobňován k vnitřní korozi, která zničí samotné buněčné základy.

Vědci již mají důkazy, že akumulace beta-amyloidu je tou prvotní příčinou, která způsobuje nemoc. Následuje komplexnější dominový efekt, do něhož výrazně vstupuje atrofie mozku a také imunitní systém samotného mozku.

„První a základní otázka, pokud chcete porozumět nějakému onemocnění a vyvinout terapii, je, proč se tak děje a co nemoc způsobuje. V oblasti neurodegenerativních chorob odpověď dlouho nikdo neznal,“ popisuje MUDr. Martin Tolar, Ph.D., neurolog, vědec a zakladatel americké společnosti Alzheon, která hraje v současném globálním výzkumu Alzheimerovy choroby zcela mimořádnou roli.

„Alzheimerova nemoc, popsaná už před více než sto lety, byla donedávna, jak říkáme black box, tedy černá skříňka. Co je zač ten zrádný toxin? Jaká je biologická podstata poškozování mozku?“ dodává.

Zastavit ji dříve, než se projeví

Porozumění nemoci se naštěstí v poslední době výrazně posunulo a Tolarův tým v Alzheonu hrál v řešení těchto otázek klíčovou úlohu.

„Například, ještě když jsem byl na medicíně, učili nás, že v mozku neexistuje žádná drenáž. Teprve před pár lety byl popsán glymfatický systém umožňující právě takové čištění. Mozek musí každý rok vyčistit tolik, kolik váží, tedy 1,5 kilogramu zplodin. Představte si to! To je důsledek obrovského metabolického obratu mozku, kde spálíme 20 procent energie lidského těla.

A to byl převratný objev pro neurologii a porozumění i léčbu neurodegenerativních nemocí. Schopnost vyplavování toxinů se s porušením cév v důsledku stárnutí snižuje. Takže se toxiny v mozku postupně hromadí a začínají ho poškozovat, což je i princip Alzheimerovy choroby. Všichni si do té doby mysleli, že důvod nemoci musí být složitý. Naše výzkumy v Alzheonu však prokázaly skutečnou vědeckou podstatu choroby a ukázalo se, že jde o relativně jednoduchý problém čištění mozku od specifického toxinu, tedy agregovaného beta-amyloidu,“ popisuje vědec.

Ve společnosti odhalili nejen to, co způsobuje Alzheimerovu chorobu, ale také vyvinuli lék, který zabraňuje vzniku tohoto toxinu. Tato pilulka může zastavit pokračování a zhoršování nemoci, ale rovněž působit preventivně.

„Naším cílem je zastavit nemoc dříve, než se vůbec klinicky projeví. Chceme lidem vrátit kontrolu nad jejich stářím,“ shrnuje svou vizi Martin Tolar.

Velké farmaceutické korporace sázejí na drahé infuzní protilátky, které čistí mozek od již vzniklých plaků, ale jako vedlejší účinek způsobují otoky mozku a krvácení do něj. Alzheon na to jde jinak. Vyvíjí lék ve formě obyčejné tabletky, která brání agregaci beta-amyloidu, a tak samotnému vzniku toxinu. Navíc svou strategii opírá o tzv. přesnou medicínu. Zaměřil se na lidi s nejvyšším genetickým rizikem, u nichž je téměř jisté, že se u nich Alzheimerova choroba rozvine, a to v dřívějším věku.

Po úspěšném dokončení klíčových testů se společnost připravuje na schvalovací řízení u amerického lékového úřadu FDA. Pokud vše půjde podle plánu, Tolarova pilulka by se mohla stát vůbec prvním perorálním lékem, který nemění jen příznaky, ale přímo podstatu choroby. Pro miliony rodin po celém světě to představuje obrovskou naději.